世界熱點評！里程碑：中國已獲批罕見病藥物，70%已納入醫保！

《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》正式發布

2022年2月25日，在2023年罕見病日即將到來之際，病痛挑戰基金會和弗若斯特沙利文咨詢公司（Frost & Sullivan，簡稱“沙利文”）聯合舉辦的《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》（以下簡稱“《報告》”）發布會在線上順利舉辦。

《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》是繼去年病痛挑戰基金會聯合沙利文發布《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》之后，第二份年度趨勢觀察報告。《報告》旨在回顧梳理中國罕見病在診斷、用藥、保障、特醫食品及創新服務等方面的發展，概述這一領域在過去面臨的問題和取得的進步，并對中國罕見病綜合服務體系提出展望，希望對中國罕見病領域的政策制定者、倡導者、相關機構從業者、罕見病病友以及廣大社會關注人群有所助益。

(相關資料圖)

中國的現代化離不開人的健康，人的健康也涉及到罕見病患者的權益，用藥和保障。中國罕見病聯盟執行理事長李林康發表了開場致辭，呼吁大家尊重每一個罕見生命，一起攜手共同推進中國罕見病的防治事業，點亮罕見病病友的生命之光。

罕見病藥物可及性提高，70%治療藥物納入醫保

發布會上，病痛挑戰基金會信息研究總監郭晉川從政策角度解讀了《報告》。截至目前，基于《第一批罕見病目錄》，103種藥物在中國上市，涉及47種罕見病；其中73種藥物已納入醫保，涉及31種罕見病。但目錄外的高值藥保障仍是患者用藥可及的核心痛點，目前有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費用多為幾十萬到上百萬。從國家到地方上，各方都做了大量探索為解決罕見病的用藥可及問題，如醫保目錄動態調整、地方罕見病用藥保障機制新探索、公益慈善力量參與罕見病多層次保障等。

罕見病成全球熱門投資賽道，國內出臺17項利好政策

沙利文大中華區合伙人兼董事總經理毛化向大家介紹了六類鼓勵罕見病藥物研發及審評審批的政策舉措：鼓勵罕見病疾病藥物研發、優先審評審批、豁免臨床試驗、給予減稅優惠、納入臨時進口和市場獨占期。受益于利好政策，我國在罕見病藥物品種覆蓋方面取得了一定的進展, 國內藥企也逐漸參與罕見病藥物的引進、研發與仿制。基于《第一批罕見病目錄》，中國有81款罕見病藥物正處于臨床試驗或上市申請階段，其中46款藥物為本土自主研發。

多方集聚，探討罕見病政策和產業新方向

多位來自政策保障、產業和病友組織等的代表齊聚一堂，以《報告》為基礎，共同探討2023罕見病政策和產業走向何方。與會嘉賓都強調了政策頂層設計的重要性，并以江蘇立法確定專項基金保障形式為例，探討建立多層次保障的路徑，希望通過多方參與保障罕見病支付問題最后的一百米，以免罕見病患者與政策帶來的紅利失之交臂。產業相關方也介紹了罕見病藥物研發的高投入、周期長和短期回報低的特性，期待更多激勵政策出現。

最后大家表達了對《報告》的期待，希望每年都能在報告里看到新的變化，連續、直觀地展示國家對罕見病的關注，讓罕見病患者獲益，發揮對行業的積極引導作用。

2023年國際罕見病日期間，病痛挑戰基金會還將舉辦《2023罕見病類特殊醫學用途配方食品可及性報告》發布會、“Sing For Rare”罕見病公益主題音樂會，以及多場醫患交流活動，相信在多方關注和努力下，罕見病群體將更有信心走向美好的未來！

本文來源：財經報道網

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