環球資訊：堿基編輯技術有望實現基因精確修復，新芽完成數千萬美元A輪融資

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2023年1月6日，國內領先的利用堿基編輯技術進行創新療法研發的新芽宣布完成了數千萬美元A輪融資。本輪融資由阿斯利康中金醫療產業基金領投，元禾控股、百度風投跟投，老股東紅杉資本持續追加投資，融資將用于推進公司多個堿基編輯創新療法管線的臨床前研究、IND申報和臨床試驗。

新芽成立于2020年7月，主要基于TAM堿基編輯技術平臺(Targeted AID-mediated Mutagenesis Base Editor)，針對具有重大未滿足臨床需求的疾病開發創新療法藥物，有望實現精準高效編輯、控制脫靶問題。

公司首個產品的適應癥為杜氏肌營養不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經肌肉進行性疾病，由于X染色體上Dystrophin基因突變導致抗肌萎縮蛋白缺失造成，大約1/4000新生男嬰會發生這種突變。全球有幾十萬DMD患者，是最常見的致死性遺傳病之一，目前尚缺乏有效的治療方式。新芽的TAM技術在患者的iPSC細胞中高效恢復了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠中顯著改善骨骼肌和心肌功能，也顯著延長了小鼠壽命。

新芽由何春艷博士和常興教授聯合創立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發、商務拓展、投資孵化經驗。常興教授任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。

阿斯利康中金醫療產業基金董事總經理，阿斯利康中國副總裁、戰略合作與業務發展部負責人陳冰表示，“堿基編輯技術是新一代的編輯技術，化剪刀為編輯筆，在不造成DNA雙鏈斷裂的情況下，有望實現對基因的精確修復。新芽是國內領先的致力于利用堿基編輯技術進行在體創新療法藥物研發的公司，我們看好公司的未來發展，并將助力公司完善基于TAM堿基編輯平臺的產品開發工作，同時進一步豐富公司產品管線。 ”

中金資本董事長，阿斯利康中金醫療產業基金執行事務合伙人委派代表單俊葆先生表示，“非常欣喜地看到以常興教授為代表的中國科學家在堿基編輯技術領域的研究走在了世界前列，有望提升編輯技術的安全性和有效性。我們也非常期待新芽的產品能夠早日推進到IND申報和臨床研究，讓中國的創新藥造福更多世界范圍內的患者。”

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